2月2日，江苏正式进入2026“两会时间”。江苏省政协委员、南京中医药大学教授、南京中医药大学中医文化研究院院长张宗明带来了一份《关于系统提升江苏中医药在罕见病防治领域整体水平与影响力的提案》（以下简称《提案》）。

《提案》中称，罕见病是一类发病率极低但危害极大的疾病，目前全球确认的罕见病已经超过7000种，约80%为遗传性疾病，中国罕见病患者约有2000万人。罕见病虽“罕见”，但对患者个体而言是“终身大病”，不仅导致身体残疾、生活不能自理，更给家庭带来沉重的经济负担和精神压力。目前，西医对多数罕见病缺乏有效的根治手段，而中医药凭借“整体观念、辨证论治、个性化治疗”的独特优势，在缓解症状、延缓病情进展、提高生活质量等方面展现出潜力。已经过临床验证的就有“特发性肺纤维化”“肌萎缩侧索硬化症”“重症肌无力”“视神经脊髓炎”“天疱疮”“嗜酸性粒细胞性胃肠炎”等至少58种中医优势罕见病。

江苏作为中医药大省，具备开展中医药罕见病防治的良好基础。但相较于西医罕见病领域的快速发展，江苏中医药在罕见病防治中的作用尚未充分发挥。

“全省虽已经建立罕见病诊疗协作网和省级罕见病诊疗协作专家组，但尚未建立针对中医药罕见病的省级研究平台，高校、医院、企业各自为战，科研资源分散，难以形成“基础－临床－产业”联动的研究链条。”张宗明教授分析，罕见病中医临床数据、方剂数据、实验室数据分散在各医疗机构，未形成统一的数据库。现有研究多为经验总结或小样本临床观察，缺乏对罕见病中医病因病机的系统探讨、方剂作用机制的实验验证，难以形成具有说服力的科学证据。

此外，省内中医药院校未开设“中医药罕见病”专门课程，学生对罕见病的流行病学、中医辨证、中西医结合诊疗等知识缺乏系统学习。未形成稳定的中医药罕见病专家团队，中医内科、外科、针灸等领域的专家缺乏沟通，与西医罕见病专家的合作也多为临时会诊，难以形成规范化的诊疗方案。

同时，基层医疗机构缺乏中医药罕见病筛查的知识和设备，无法识别罕见病的早期症状，即使发现疑似病例，也因缺乏转诊渠道，导致患者延误诊断。中医院尚未纳入罕见病诊疗协作网医院名单，多数医院的罕见病诊疗仍采用“西医诊断+中医辅助”的模式，中医干预缺乏针对性。

“多数公众认为中医药只能治疗慢性病，无法应对罕见病这类‘疑难重症’。” 张宗明教授表示，省内媒体对中医药防治罕见病的报道多为零散的“个案故事”，未形成系统的科普内容。江苏中医药机构很少参与国际罕见病会议，也未与国外研究机构开展实质性合作。中医药治疗罕见病的成果多发表在国内期刊，国际影响力有限。

最后，全省尚未设立中医药罕见病防治专项基金，难以支持大规模临床研究或方剂开发。中医药罕见病诊疗服务未充分纳入医保报销范围，患者负担较重。未将中医药罕见病防治纳入医疗机构绩效考核，医院开展相关服务的积极性不高。

针对上述现状，张宗明教授在《提案》中提出五大建议：

1.构建协同创新的中医药罕见病科研体系。由省卫生健康委员会、省中医药管理局联合牵头，整合全省中医药高校、中医药科研机构与中医医院等资源，组建“江苏省中医药罕见病研究中心”及“罕见病中医诊疗协作网和省级罕见病中西医诊疗协作专家组”，重点开展中医药罕见病系统研究；整合全省中医药机构的罕见病临床数据、方剂数据、实验室数据，建立“江苏省中医药罕见病数据平台”。

2.打造复合型中医药罕见病人才队伍。由南京中医药大学联合国内外相关高校，编写出版《罕见病中西医结合诊疗学》国家级中医药高等教育创新教材。在中医临床专业、中西医结合专业增设“中医药罕见病防治”课程；针对在职医生，举办“中医药罕见病诊疗高级培训班”；组建“江苏省中医药罕见病专家团队”，制定《江苏省中医药罕见病诊疗指南》（或专家共识），开展疑难病例会诊。

3.构建覆盖城乡的中医药罕见病服务网络。实施强基工程，通过制定《江苏省基层中医药罕见病筛查指南》，举办“基层中医药罕见病筛查培训班”，建立健全转诊机制等提升基层筛查与干预能力。制定《江苏省罕见病诊疗指南（中医药分册）》推动中西医结合诊疗规范化，建立中西医结合示范点。

4.提升中医药罕见病的社会影响力与国际合作。与主流媒体合作，推出“中医药防治罕见病”系列科普宣传内容。参与国际罕见病会议，展示江苏中医药的研究成果。与国外研究机构建立合作关系，开展联合研究，验证中医药的疗效，扩大中医药在罕见病诊疗领域的国际影响力。

5.强化政策与资金保障。设立中医药罕见病专项基金，支持中医罕见病基础研究、临床研究与产业转化；完善医保政策覆盖，将中医药罕见病诊疗服务逐步纳入医保范围，特别是罕见病患者使用的高价中药及特殊中医诊疗技术，逐步提高报销比例，减轻患者负担。（通讯员 杨璞）